Projeter l’efficacité d’un traitement en vie réelle (VR) à partir d’une étude clinique randomisée (ECR) : une approche utilisant le suréchantillonnage.

Abstract

Introduction

Bien qu’il n’y ait pas encore de consensus formel sur l’emploi des modèles statistiques pour estimer l’efficacité d’un traitement en VR, le besoin de son évaluation plus systématique est largement reconnu [1] [2]. Dans ce contexte, où le traitement n’existe pas encore sur le marché, quelques travaux essayent d’estimer l’efficacité du traitement dans les conditions réelles de pratiques cliniques, à l’instar du RCT augmentation qui simule l’inclusion de patients en VR dans les RCT [3], ou encore en se basant sur un traitement similaire déjà approuvé sur le marché [4]. D’autres travaux se basent sur le score de propension (SP), soit pour apparier les bases RCT et de VR [5], soit pour pondérer les données RCT afin de mieuxrefléter les pratiques cliniques en VR [6].

Methods

Nous proposons une approche alternative en plusieurs étapes, à travers un algorithme de suréchantillonnage pour apparier chaque patient issu d’une cohorte en VR avec les K plus proches patients RCT (K ≥ 1), et ce sur chaque bras de traitement (traitement et contrôle), en termes de SP. Cette approche consiste en (1) la structuration des bases de données RCT et de VR (étapes A à C, voir Fig. 1), (2) l’estimation des SP entre les groupes RCT et en VR à partir des variables sélectionnées en lien avec le phénomène d’intérêt (étapes D et E), (3) la génération de la base RCT modifiée (mRCT) pour mieux refléter les conditions de VR (étapes F et G), et (4) l’estimation de l’efficacité du traitement en VR (étape H). Les étapes F, G et H peuvent être réalisées N fois (N ≥ 1) pour limiter les biais d’échantillonnage des patients RCT « équivalents » (étape F) et estimer l’efficacité moyenne du traitement en VR. Les vérifications usuelles telles que l’équilibre des bras de traitement sur les covariables, le recouvrement des diagrammes en boite des SP, ainsi que les c-statistics des modèles font parties intégrantes de la méthodologie proposée.

Conclusions

Cette approche peut être utilisée pour estimer l’efficacité d’un traitement en VR, en suréchantillonnant les données RCT pour qu’elles reflètent mieux les pratiques en VR.