Authors: M. Génin, M. Rollot, A. Movschin, B. Amzal, J. Tanniou
Date: 20 June 2023
CONFERENCE/VALUE IN HEALTH INFO:
2023-06, AFCROS 2023, Boulogne-Billancourt, France
Abstract
Introduction
Le rôle des données de vie réelle (RWD) devient de plus en plus important dans les évaluations réglementaires et HTA, en compléments des essais randomisés (RCT), notamment pour anticiper l’impact des médicaments en vraie vie au long terme. Cependant, la génération des preuves nécessaires à l’accès au marché reste très fragmentée, longue et coûteuse, avec une qualité inégale.
Objectif
L’objectif de ce travail est de développer des modèles de référence de maladie et de prise en charge informés conjointement parles données de RCT et RWD.
Méthodes
Nous proposons un cadre breveté et une approche méthodologique générique de modélisation et simulation de la progression de la maladie et du parcours de soins des patients en vraie vie. L’utilisation conjointe de data science, de modélisation prédictive bayésienne, et d’apprentissage machine automatique interprétable (machine learning) sera utilisée pour caractériser l’hétérogénéité, relier l’efficacité à l’efficience, et permettre des extrapolations à court, moyen et long terme en s’appuyant sur des données RCT et RW. Le résultat consiste en la production d’un simulateur de cohorte de maladies de référence permettant d’accélérer considérablement la génération de preuves. Pour chaque pathologie ciblée, un consortium public-privé mondial est créé afin de définir les priorités de développement des modèles et de quantifier leur acceptabilité et leur validité. Les premiers consortiums ont été créés pour le cancer du poumon, la sclérose en plaques et certaines maladies rares afin de lancer le concept.
Résultats
À ce stade, le projet pilote a réussi à franchir les obstacles techniques, réglementaires, juridiques, logistiques et culturels. Par exemple, les méthodes d’apprentissage automatique combinées à des approches bayésiennes pourraient être appliquées à des sources multiples et augmenter drastiquement la probabilité de succès d’obtenir une autorisation de mise sur le marché pour des maladies chroniques ou neurodégérative, telles que la sclérose en plaque ou l’asthme.
Discussion
Des projets européens importants (par exemple dans le cadre HORIZON Europe) impliquant des évaluateurs réglementaires et HTAs en Europe ont été lancés pour tester et valider ces approches. Les évaluations préliminaires anticipent une accélération du délai nécessaire à l’obtention des preuves règlementaires requises comparativement à l’approche séquentielle conventionnelle.
